馴鹿生物，一家致力于細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司，宣布國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)審評(píng)中心(CDE)已正式審批通過其全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液(伊基奧侖賽注射液，研發(fā)代號(hào)CT103A)新增擴(kuò)展適應(yīng)癥難治性全身型重癥肌無力(Myastheniagravis，MG)的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)(受理號(hào)：CXSL2300759)。

伊基奧侖賽注射液(商品名：福可蘇®)已于2023年6月30日獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤，本次重癥肌無力IND的獲批進(jìn)一步拓展了伊基奧侖賽注射液的適應(yīng)癥范圍，這也是其繼視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)后獲批IND的第二個(gè)自免領(lǐng)域適應(yīng)癥。馴鹿生物是國(guó)內(nèi)率先將CAR-T產(chǎn)品用于自免適應(yīng)癥的公司，有望改變自免疾病的治療格局。

關(guān)于重癥肌無力

重癥肌無力(myasthenia gravis，MG)是一種由自身抗體介導(dǎo)的神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙疾病，MG的主要臨床表現(xiàn)為局部或全身肌肉的肌力下降，可累及眼肌、呼吸肌、四肢肌等重要肌群，對(duì)患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生巨大的負(fù)面影響，而且肌無力危象導(dǎo)致的吞咽或呼吸困難會(huì)危及生命。MG的主要致病抗體包括 AChR、MuSK 及 LRP4抗體， 極少部分患者血清無上述可檢測(cè)到的抗體，稱為抗體陰性 MG1。 MG可發(fā)生于任何年齡段，女性略多于男性2。根據(jù)相關(guān)研究，2022年中國(guó)MG的發(fā)病人數(shù)約為9600人，患病人數(shù)約為28.2萬(wàn)人2,3。目前國(guó)內(nèi)治療MG的藥物多為激素或非激素免疫抑制劑，但是現(xiàn)有療法只能起到緩解效果，在疾病控制、長(zhǎng)期安全性等方面均存在不足4。

馴鹿生物創(chuàng)始人及首席執(zhí)行官?gòu)埥鹑A女士表示："長(zhǎng)期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠專家經(jīng)驗(yàn)判斷和傳統(tǒng)治療方案為主，現(xiàn)有藥物療法并非對(duì)所有患者都有效，臨床上有10%-15%的MG患者存在難治性疾病4，這些難治性MG患者和潛在發(fā)展為危象的患者的治療，是臨床上面臨的重要挑戰(zhàn)，急需安全有效的創(chuàng)新治療來解決這些問題。在我們的IIT研究中，很高興地看到伊基奧侖賽注射液可以阻止疾病進(jìn)展，并表現(xiàn)出逆轉(zhuǎn)疾病的早期征象，有望改變MG治療格局。馴鹿生物會(huì)盡快啟動(dòng)和完成臨床試驗(yàn)，為中國(guó)重癥肌無力患者帶來治愈的希望。"

關(guān)于馴鹿生物

馴鹿生物是一家致力于細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新基石，向自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現(xiàn)、臨床開發(fā)、注冊(cè)申報(bào)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程能力。

公司現(xiàn)有10余個(gè)處于不同研發(fā)階段的創(chuàng)新藥物品種，其中伊基奧侖賽注射液(全人源BCMA CAR-T產(chǎn)品)已獲國(guó)家藥監(jiān)局(NMPA)批準(zhǔn)上市，并已獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)注冊(cè)臨床，用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤。

馴鹿生物憑借其強(qiáng)大的管理團(tuán)隊(duì)、創(chuàng)新的產(chǎn)品線、自有的GMP生產(chǎn)和超強(qiáng)的臨床開發(fā)能力，旨在提供變革性、可治愈的創(chuàng)新型療法，為中國(guó)乃至全球患者帶來治愈的希望。

(新媒體責(zé)編：wa12)